नुसीनर्सेन

उत्पादने Nusinersen ला 2016 मध्ये युनायटेड स्टेट्स मध्ये आणि अनेक देशांमध्ये आणि 2017 मध्ये EU ला कमर पंक्चरद्वारे इंट्राथेकल इंजेक्शनचे समाधान म्हणून आणि SMA उपचार (स्पिनराझा) साठी पहिले औषध म्हणून मंजूर करण्यात आले. संरचना आणि गुणधर्म नुसिनेरसेन एक सुधारित अँटीसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड आहे. Nusinersen (ATC M09AX07) चे प्रभाव वाढवते… नुसीनर्सेन

इटेप्लीरसन

उत्पादने Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) 2016 मध्ये अमेरिकेत मंजूर झाली (Exondys 51). रचना आणि गुणधर्म Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) एक फॉस्फोरोडायमिडेट मॉर्फोलिनो ऑलिगोमर (PMO) आहे जो पूर्व mRNA च्या एक्सॉन 51 ला निवडकपणे बांधतो. हे उच्च आण्विक वजन असलेले एक अँटीसेन्स ऑलिगोमर आहे. अनुक्रम विभागाला पूरक आहे ... इटेप्लीरसन