उत्पादने
पॅटिसिरन [ओतणे समाधान> ओतणे] (ऑनपॅट्रो) तयार करण्यासाठी केंद्रीकृत म्हणून विकले जाते. हे यूएस आणि यूरोपियन युनियनमध्ये 2018 मध्ये आणि 2019 मध्ये बर्‍याच देशांमध्ये मंजूर झाले.
रचना आणि गुणधर्म
पॅटिसिरन हे लहान हस्तक्षेप करणारे आरएनए (सीआरएनए) गटाचे आहेत औषधे. हे एक लहान, दुहेरी अडकलेले राइबोन्यूक्लिक acidसिड आहे. पेटीसीरन म्हणून सक्रिय घटक औषधात उपस्थित आहे सोडियम. मध्ये सेवन (डिलिव्हरी) सुनिश्चित करण्यासाठी पॅटिसिरन एक लिपिड नॅनो पार्टिकल्समध्ये समाविष्ट आहे यकृत पेशी
परिणाम
पॅटिसिरन (एटीसी एन ०07 एक्सएक्सएक्स १२) नैसर्गिक आणि उत्परिवर्ती टीटीआर प्रोटीन (ट्रान्सथेरिटिन) कमी करते यकृत पेशी या जनुकातील उत्परिवर्तन हे प्रथिने आणि ट्रिगर वंशानुगत ट्रॅन्स्टायरेटीन yमायलोइडोसिसच्या चुकीच्या फोल्डिंगचे कारण आहे. त्याचे परिणाम तथाकथित आरएनए हस्तक्षेप (आरएनएआय) मुळे होते. पॅटिसिरनमुळे टीटीआर एमआरएनएचे उत्प्रेरक rad्हास होतो, जो प्रथिने संश्लेषण रोखतो. हे एमआरएनएच्या अप्रकाशित प्रदेशातील संरक्षित क्षेत्राशी जोडलेले आहे. सरासरी अर्धा जीवन अंदाजे 3.2 दिवस आहे.
संकेत
स्टेज 1 किंवा 2 असलेल्या प्रौढ रूग्णांमध्ये अनुवंशिक ट्रॅन्स्टायरेटीन yमायलोइडोसिस (एचएटीटीआर yमायलोइडोसिस) च्या उपचारांसाठी polyneuropathy.
डोस
एसएमपीसीनुसार. औषध दर तीन आठवड्यांनी अंतःस्रावी ओतणे म्हणून दिले जाते.
मतभेद
- तीव्र अतिसंवेदनशीलता
पूर्ण खबरदारी औषधाच्या लेबलमध्ये आढळू शकते.
प्रतिकूल परिणाम
सर्वात सामान्य क्षमता प्रतिकूल परिणाम परिघीय सूज आणि ओतणे-संबंधित प्रतिक्रियांचा समावेश करा.
