उत्पादने
2017 मध्ये युनायटेड स्टेट्समध्ये व्होरेटिजेनेपार्व्होवेक, 2018 मध्ये EU मध्ये आणि 2020 मध्ये अनेक देशांमध्ये इंजेक्शन (लक्सटर्ना) साठी द्रावण तयार करण्यासाठी एकाग्रता आणि सॉल्व्हेंट म्हणून मंजूर करण्यात आले.
रचना आणि गुणधर्म
व्होरेटिजेनेपार्व्होवेक हे एडिनो-संबंधित व्हायरल वेक्टर सेरोटाइप 2 (AAV2) चे कॅप्सिड आहे. त्यात मानवी रेटिनल रंगद्रव्याचा सीडीएनए असतो उपकला-विशिष्ट 65 kDa प्रथिने (hRPE65).
परिणाम
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) एक जनुक थेरपी औषध आहे. हे औषध रेटिनल पिगमेंट एपिथेलियल पेशींना जनुकाची प्रत (सीडीएनए) पुरवते ज्यामध्ये मानवी रेटिनल पिगमेंट एन्कोडिंग होते. उपकला-विशिष्ट 65-किलोडाल्टन प्रोटीन (RPE65). सीडीएनए होस्ट सेल जीनोममध्ये समाविष्ट केलेले नाही. च्या बाहेर राहते गुणसूत्र केंद्रक मध्ये.
संकेत
पुरेशी व्यवहार्य रेटिनल पेशी असलेल्या सिद्ध बायलेलिक RPE65 उत्परिवर्तनांवर आधारित आनुवंशिक रेटिनल डिस्ट्रॉफीमुळे दृश्यमान नुकसान झालेल्या रूग्णांच्या उपचारांसाठी.
डोस
SmPC नुसार. औषध सबरेटिनल स्पेसमध्ये इंजेक्शन दिले जाते. ते इंट्राविटरली प्रशासित केले जाऊ नये.
मतभेद
- अतिसंवेदनशीलता
- ओक्युलर किंवा पेरीओक्युलर इन्फेक्शन
- सक्रिय इंट्राओक्युलर जळजळ
पूर्ण खबरदारी घेण्यासाठी औषधाच्या लेबलचा संदर्भ घ्या.
प्रतिकूल परिणाम
सर्वात सामान्य संभाव्य प्रतिकूल प्रभावांमध्ये स्थानिक डोळ्यांच्या दुष्परिणामांचा समावेश होतो:
- नेत्रश्लेष्मला लालसरपणा, डोळ्यांची जळजळ, डोळा चिडून, डोळा दुखणे.
- मोतीबिंदू
- वाढलेली इंट्राक्युलर दाब
- रेटिना फाडणे
- कॉर्नियल डेंट
- मॅक्युलर होल, मॅक्युलोपॅथी
- सबरेटिनल ठेवी
