जीन थेरपी: उपचार, प्रभाव आणि जोखीम

In जीन उपचार, आनुवंशिक रोगांच्या उपचारांसाठी जीन्स मानवी जीनोममध्ये घातली जातात. जीन उपचार सामान्यतः SCID किंवा सेप्टिक ग्रॅन्युलोमॅटोसिस सारख्या वेगळ्या रोगांसाठी वापरले जाते, जे पारंपारिक उपचारात्मक पध्दतीने नियंत्रित केले जाऊ शकत नाहीत.

जीन थेरपी म्हणजे काय?

जीन उपचार अनुवांशिक रोगांवर उपचार करण्यासाठी मानवी जीनोममध्ये जीन्स घालणे समाविष्ट आहे. जीन थेरपी म्हणजे जीन्स किंवा जीनोम विभाग मानवी पेशींमध्ये समाविष्ट करणे. आनुवंशिक रोगांच्या उपचारांसाठी अनुवांशिक दोष भरून काढणे हे त्याचे उद्दिष्ट आहे. सर्वसाधारणपणे, सोमाटिक जीन थेरपी आणि जर्मलाइन थेरपीमध्ये फरक केला जाऊ शकतो. सोमॅटिक जीन थेरपीमध्ये, शरीराच्या पेशी अशा प्रकारे सुधारित केल्या जातात की शरीराच्या ऊतींच्या पेशींच्या केवळ अनुवांशिक सामग्रीमध्ये विशेष उपचार केले जातात. त्यानुसार, सुधारित जनुकीय माहिती पुढच्या पिढीला दिली जात नाही. जर्म लाइन थेरपीच्या संदर्भात, दुसरीकडे, जवळजवळ सर्व देशांमध्ये प्रतिबंधित आहे, जनुकीय माहितीमध्ये बदल जंतू रेषेच्या पेशींमध्ये होतो. याव्यतिरिक्त, उपचारात्मक रणनीतीवर अवलंबून, प्रतिस्थापन थेरपी (दोषपूर्ण जीनोम विभाग बदलणे), अतिरिक्त थेरपी (विशिष्ट जनुक कार्ये जसे की रोगप्रतिकारक संरक्षण वाढवणे) यामध्ये फरक केला जातो. कर्करोग or संसर्गजन्य रोग) आणि सप्रेशन थेरपी (रोगजनक जनुक क्रियाकलाप निष्क्रिय करणे). शिवाय, जनुक क्रम कायमस्वरूपी किंवा मर्यादित काळासाठी लक्ष्य सेलमध्ये घातला जाऊ शकतो, जनुक थेरपीचा प्रभाव कायमचा किंवा तात्पुरता असू शकतो.

कार्य, परिणाम आणि लक्ष्य

सर्वसाधारणपणे, जीन थेरपीचे उद्दिष्ट लक्ष्य सेलला जीवासाठी आवश्यक असलेल्या पदार्थांचे संश्लेषण करण्यास सक्षम करणे आहे (यासह प्रथिने, एन्झाईम्स) सदोष जनुक अखंड सोबत बदलून. अनुवांशिक सामग्रीचे प्रतिस्थापन शरीराबाहेर (एक्स विवो) केले जाऊ शकते. या उद्देशासाठी, दोष दर्शविणाऱ्या पेशी प्रभावित व्यक्तीकडून घेतल्या जातात आणि अखंड जनुकाने सुसज्ज केल्या जातात. सुधारित पेशी नंतर प्रभावित व्यक्तीमध्ये पुन्हा दाखल केल्या जातात. सेलमध्ये जीन वाहतूक विविध पद्धतींनी सुनिश्चित केली जाऊ शकते. तथाकथित रासायनिक अभिसरण मध्ये, विद्युत कनेक्शन प्रभावित करते पेशी आवरण अशा प्रकारे की उपचारात्मक जनुक पेशीच्या आतील भागात प्रवेश करू शकते. भौतिकदृष्ट्या, सुधारित अनुवांशिक सामग्री मायक्रोइंजेक्शनद्वारे किंवा विद्युत नाडीद्वारे सेलच्या आतील भागात प्रवेश करू शकते ज्यामुळे सेलची तात्पुरती पारगम्यता होते. पेशी आवरण (इलेक्ट्रोपोरेशन). याव्यतिरिक्त, सुधारित माहिती लहान वर सेल इंटीरियर मध्ये चित्रित केले जाऊ शकते सोने मणी (कण बंदूक). एरिथ्रोसाइट भूतांच्या माध्यमाने रक्तसंक्रमण करताना, एरिथ्रोसाइट्स (लाल रक्त पेशी) उपचारात्मक जनुकांसह द्रावणात लिसिसमध्ये आणले जातात. यामुळे सेल झिल्ली थोडक्यात उघडते आणि जनुकांचा क्रम आत येऊ शकतो. त्यानंतर, सुधारित एरिथ्रोसाइट्स लक्ष्य पेशींशी जोडले जातात. याव्यतिरिक्त, अनुवांशिकरित्या सुधारित व्हायरस ट्रान्सडक्शन म्हणून ओळखल्या जाणार्‍या प्रक्रियेद्वारे इंजेक्शन दिले जाऊ शकते. पासून व्हायरस प्रतिकृती तयार करण्यासाठी यजमानाच्या चयापचयवर अवलंबून असतात, ते लक्ष्य पेशींमध्ये नवीन, निरोगी अनुवांशिक सामग्रीचा परिचय करून तथाकथित जनुक फेरी म्हणून काम करू शकतात. ट्रान्सडक्शन प्रक्रियेसाठी डीएनए, आरएनए आणि विशेषतः रेट्रोव्हायरसचा वापर केला जातो. योग्य लक्ष्य पेशींचा समावेश होतो यकृत पेशी, टी पेशी (टी लिम्फोसाइट्स), आणि अस्थिमज्जा पेशी जीन थेरपी मुख्यतः गंभीर मध्ये वापरली जाते रोगप्रतिकार प्रणाली SCID सारखे रोग (दोषपूर्ण टी लिम्फोसाइट्स) किंवा सेप्टिक ग्रॅन्युलोमॅटोसिस (दोष न्यूट्रोफिल ग्रॅन्युलोसाइट्स). शिवाय, हे ट्यूमरसाठी संभाव्य पर्यायी थेरपीचे प्रतिनिधित्व करते, गंभीर संसर्गजन्य रोग जसे की एचआयव्ही, हिपॅटायटीस बी आणि सी, क्षयरोग or मलेरिया, ज्याद्वारे उपचारात्मक शक्यता अजूनही वैद्यकीयदृष्ट्या शोधल्या जात आहेत, विशेषत: एचआयव्ही आणि क्षयरोग. ऑटोलॉगस हेमॅटोपोएटिक स्टेम पेशींवर रेट्रोव्हायरससह जीन थेरपी ट्रान्सडक्शन ही बीटा-थॅलेसेमिया (बिटा-ग्लोबिन संश्लेषण बिघडलेली) साठी एक विशिष्ट शक्यता आहे.

जोखीम, दुष्परिणाम आणि धोके

जीन थेरपीद्वारे केवळ काही रोगांवर उपचार केले जाऊ शकतात, परंतु दुसरीकडे, थेरपीच्या विकासाच्या कमी अवस्थेमुळे अनेक प्रकरणांमध्ये जोखमींचे पूर्णपणे मूल्यांकन केले जाऊ शकत नाही. जनुक थेरपीमधील सर्वात मोठा धोका म्हणजे उपचारात्मक प्रक्रियेचे पूर्वीचे अनिर्देशित एकत्रीकरण. लक्ष्य सेलमध्ये जनुकांचा क्रम. लक्ष्य सेलच्या जीनोममध्ये एकत्रीकरण चुकीचे असल्यास, अखंड जीन अनुक्रमांचे कार्य बिघडू शकते आणि आवश्यक असल्यास, इतर गंभीर रोगांना चालना दिली जाऊ शकते. उदाहरणार्थ, घातलेल्या जीनला लागून असलेले प्रोटूनकोजीन सक्रिय केले जाऊ शकतात, जे सामान्य पेशींच्या वाढीस अडथळा आणू शकतात आणि ट्रिगर करू शकतात. कर्करोग (इन्सर्शनल म्युटाजेनेसिस). पॅरिसच्या एका अभ्यासात इतरांसह संबंधित परिणाम दिसून आले. सुरुवातीच्या यशानंतर, असे दिसून आले की जीन थेरपीने उपचार केलेल्या काही मुलांचा विकास झाला रक्ताचा. याव्यतिरिक्त, रोगप्रतिकार प्रणाली सुधारित लक्ष्य पेशी परदेशी म्हणून चिन्हांकित करू शकतात आणि त्यांच्यावर हल्ला करू शकतात (इम्युनोजेनिसिटी). शेवटी, सह ट्रान्सडक्शनच्या बाबतीत व्हायरस, असा धोका असतो की जीन थेरपीने उपचार केलेल्या व्यक्तीला त्याच्या किंवा तिच्या बाबतीत फेरी म्हणून वापरल्या जाणार्‍या जंगली-प्रकारच्या विषाणूची लागण होईल आणि यामुळे जीनोमपासून अनुवांशिकरित्या सुधारित क्रम इतक्या प्रमाणात एकत्रित होईल (मोबिलायझेशन ) की ते संबंधित परिणामांसह अवांछित साइटवर समाकलित करू शकते.