ओनासेम्नोजेन-अबेपरवोव्हॅक

उत्पादने

Onasemnogene bebeparvovec ला 2019 मध्ये युनायटेड स्टेट्समध्ये इंट्राव्हेनस इन्फ्युजन (Zolgensma) साठी निलंबन म्हणून मंजूर करण्यात आले.

रचना आणि गुणधर्म

ही -gene वापरून जीन थेरपी आहे, ज्यामध्ये एडेनो-संबंधित सेरोटाइप 9 (AAV9) व्हायरस वेक्टर म्हणून वापरले जातात. जनुक नॉनव्हेलप्ड व्हायरसच्या कॅप्सिडमध्ये डबल-स्ट्रँडेड डीएनएच्या स्वरूपात समाविष्ट आहे. व्हायरस प्रतिकृती करण्यास सक्षम नाही.

परिणाम

मानवी SMN जनुकाचा सेल न्यूक्लीमध्ये परिचय करून देणे हे उपचाराचे उद्दिष्ट आहे जेणेकरुन पुरेसे कार्यात्मक SMN प्रथिने तयार करता येतील. DNA होस्ट सेल DNA मध्ये समाकलित केलेले नाही. हे सेल न्यूक्लीमध्ये एक स्थिर तथाकथित एपिसम म्हणून उपस्थित आहे. Onasemnogen abeparvovec ओलांडते रक्त-मेंदू अडथळा आणि वेगवान आहे कारवाईची सुरूवात.

संकेत

2 वर्षांपेक्षा कमी वयाच्या मुलांसाठी स्पायनल मस्क्यूलर ऍट्रोफी (SMA) आणि जगण्यात बायलेलिक उत्परिवर्तनासह उपचारांसाठी मोटर न्यूरॉन 1 (SMN1) जनुक.

डोस

SmPC नुसार. औषध इंट्राव्हेनस इन्फ्यूजन म्हणून आणि एकल म्हणून प्रशासित केले जाते डोस. अगोदर निर्देश केलेल्या बाबीसंबंधी बोलताना डोस शरीराच्या वजनावर अवलंबून असते.

मतभेद

संपूर्ण सावधगिरीसाठी, औषध लेबल पहा.

प्रतिकूल परिणाम

सर्वात सामान्य क्षमता प्रतिकूल परिणाम वाढलेली aminotransferase पातळी समाविष्ट करा आणि उलट्या. गंभीर यकृत रोग नोंदवला गेला आहे. योग्य खबरदारी पाळणे आवश्यक आहे.