सर्लीपोनसेस अल्फा

उत्पादने

Cerliponase alfa injection (Brineura) साठी उपाय म्हणून 2017 मध्ये युनायटेड स्टेट्समध्ये मंजूर करण्यात आले. औषधाची अत्यंत उच्च किंमत विवादास्पद आहे.

रचना आणि गुणधर्म

Cerliponase alfa हे बायोटेक्नॉलॉजिकल पद्धतींद्वारे उत्पादित रीकॉम्बीनंट ट्रिपप्टिडिल पेप्टिडेस 1 (rhTPP1) आहे.

परिणाम

Cerliponase अल्फा हा रोग असलेल्या रूग्णांमध्ये अपुरे सक्रिय एन्झाइम ट्रिपेप्टिडिल पेप्टिडेस 1 (TPP1) बदलतो. उपचारामुळे रोगाची प्रगती मंद होऊ शकते आणि रुग्णांना स्थिरता येते.

संकेत

उशीरा अर्भक न्यूरोनल सिरॉइड लिपोफसिनोसिस (NCL2 रोग/CLN2 रोग) च्या उपचारांसाठी. त्याला बालरोग असेही संबोधले जाते स्मृतिभ्रंश. हा एक अत्यंत दुर्मिळ आणि गंभीर ऑटोसोमल रिसेसिव्ह, न्यूरोडीजेनेरेटिव्ह लायसोसोमल स्टोरेज रोग आहे जो सुमारे दोन ते चार वर्षांच्या मुलांमध्ये होतो. मध्ये प्रकट होतो भाषण विकार, फेफरे, हालचाल विकार, स्मृतिभ्रंश, अंधत्व, आणि अखेरीस इतर लक्षणांसह, वयाच्या आठ ते बाराव्या वर्षी एक घातक परिणाम होतो.

डोस

SmPC नुसार. औषध सेरेब्रोस्पाइनल फ्लुइड (इंट्राव्हेंट्रिक्युलर) मध्ये प्रशासित केले जाते.