रचना आणि गुणधर्म
स्मॉल इंटरफेरिंग आरएनए (siRNA) हा एक छोटा, कृत्रिमरित्या तयार केलेला आरएनए तुकडा आहे ज्यामध्ये अंदाजे 21 ते 25 न्यूक्लियोटाइड्स असतात. siRNA चा मानवी शरीरातील लक्ष्य mRNA ला पूरक क्रम असतो आणि तो सामान्यतः दुहेरी-असरलेल्या स्वरूपात प्रशासित केला जातो.
परिणाम
अनुक्रम-विशिष्ट siRNA जीवामध्ये पूरक mRNA च्या निवडक ऱ्हासाकडे नेतो. अशा प्रकारे, जनुक अभिव्यक्ती प्रतिबंधित केली जाते आणि विशिष्ट प्रथिने तयार होत नाहीत, अप्रत्यक्षपणे फार्माकोलॉजिकल प्रभाव निर्माण करतात. ही शारीरिक यंत्रणा RNA हस्तक्षेप (RNAi) म्हणूनही ओळखली जाते आणि ती एका आठवड्यापर्यंत प्रभावी असते. तत्वतः, शरीरातील कोणतेही जनुक या दृष्टिकोनाचा वापर करून शांत केले जाऊ शकते, विविध उपचारात्मक अनुप्रयोगांना अनुमती देते. एक अडथळा ही वस्तुस्थिती आहे की नग्न siRNA त्याच्या नकारात्मक चार्जमुळे सेल पडदा ओलांडू शकत नाही. याव्यतिरिक्त, आरएनए एनजाइमॅटिकली डीग्रेड आहे रक्त आणि साइड इफेक्ट्स होऊ शकतात. म्हणून, RNA चे रासायनिक बदल आणि siRNA ला त्याच्या कृतीच्या ठिकाणी आणि पेशींमध्ये (ज्याला ट्रान्सफेक्शन म्हणून ओळखले जाते) वितरीत करणार्‍या आधुनिक औषध-वितरण प्रणालीचा वापर करणे महत्त्वाचे आहे.
सक्रिय एजंट्स
- पॅटिसिरान (ऑनपॅट्रो)
- गिवोसिरान (गिवलारी)
