सिस्टिक फायब्रोसिस: ड्रग थेरपी

थेरपी गोल

• रोगसूचकशास्त्रात सुधारणा
• फुफ्फुसांचे कार्य स्थिर करणे

थेरपी शिफारसी

टीप: सिस्टिक फाइब्रोसिस उपचार च्या तीन खांबावर आधारित आहे पौष्टिक औषध (खाली पहा., क्रीडा औषध, आणि फिजिओ (“इतर” पहा उपचार”खाली), तसेच फार्माकोथेरपी. फार्माकोथेरपी

• ची फार्माकोथेरपी सिस्टिक फायब्रोसिस (सीएफ)
  • सिक्रेटोलिटिक थेरपी (स्राव च्या लिक्विफिकेशन
    • तोंडी कफनिर्मितीचा वापर (उदा. एन-एसिटिलिस्टीन) आणि रीकॉम्बिनेंट ह्यूमन डीएनएसे (डीएनएज) द्वारा सीक्रेटोलिसिस डोर्नेसे अल्फा: हे व्हिट्रोमधील डीएनए डीपॉलाइमराइझ करू शकते, ज्यायोगे सीएफ द्रवरूप होईल थुंकी आणि व्हिस्कोइलेस्टिक गुणधर्म सुधारित करणे).
    • इनहेलेशन हायपरटोनिक सलाईनचे उपाय; मॅनिटोल ( पाणी ओघ आणि यामुळे व्हिस्कोसिटी कमी होते).
    • इनहेल सिक्रेटोलिटिक थेरपी एकत्र केली जाऊ शकतात (उदा. हायपरटोनिक सलाईन आणि डोनेस अल्फा).
  • अॅन्टीकोलिनर्जिक्स किंवा ब्रॉन्चीचे विभाजन करण्यासाठी बीटामाइमेटिक्स (शॉर्ट-actingक्टिंग).
  • ग्लुकोकोर्टिकोइड्स (क्रॉनिकसाठी इनहेल्ड स्टिरॉइड्स (आयसीएस)) ब्राँकायटिस [कमी पुरावा].
  • प्रतिजैविक (प्रतिजैविक) उपचार; गरज असल्यास); याव्यतिरिक्त, देखरेख द्वारा ब्रॉन्कोपल्मोनरी बॅक्टेरियाचे उपनिवेश थुंकी परीक्षणे किंवा घशातील थैली जेणेकरुन स्यूडोमोनस संसर्गाची लवकर थेरपी सुनिश्चित केली जाईल.
  • ठेवणे फुफ्फुस फ्लाटर वाल्व्हसह कार्य स्थिर, श्वसन प्रशिक्षण दिवसातून अनेक वेळा केले जावे.
  • वरच्या साठी श्वसन मार्ग उपचार, अनुनासिक सिंचन कॉर्टिसोन-सुरक्षित अनुनासिक फवारण्या वापरले जातात.
• एक्सोक्राइन पॅनक्रियाटिक अपूर्णतेची औषधनिर्माणशास्त्र:
  • स्वादुपिंडाच्या सजीवांच्या शरीरात निर्मार्ण होणारे द्रव्य बदल (अंदाजे 3,000 आययू) लिपेस/ ग्रॅम चरबी).
  • उच्च-कॅलरी, उच्च चरबीयुक्त आहार (खाली पहा पौष्टिक औषध).
  • चरबी-विद्रव्य पुरवठा जीवनसत्त्वे (ए, डी, ई, के) आणि द पाणीविरघळणारे जीवनसत्व B12.
  • इलेक्ट्रोलाइट शिल्लक - विशेषत: टेबल मीठ, कॅल्शियम आणि लोखंड पूरक.
  • तीव्र साठी एनेमास आतड्यांसंबंधी अडथळा (“आतड्यांसंबंधी अडथळा”).
• अंतःस्रावी स्वादुपिंडाच्या अपुरेपणाची औषधनिर्माणशास्त्र:
  • इन्सुलिन थेरपी
• वैयक्तिकृत थेरपी (उत्परिवर्तन-विशिष्ट उपचार); हे पूरक आहेत परंतु रोगसूचक थेरपी बदलत नाहीत (वर पहा):
  • इवाकाफ्टर - वर्धित करण्यासाठी डिझाइन केलेले क्लोराईड मध्ये सीएफटीआरची वाहतूक पेशी आवरण, म्हणजे, श्लेष्मा विश्वास ठेवण्यासाठी; केवळ जी 551 डी उत्परिवर्तन (सुमारे 3% प्रकरणांमध्ये) प्रभावी.
  • लुमाकाफ्टर, जे Phe508 हटविलेल्या सीएफटीआर प्रोटीनची तस्करी वाढवते पेशी आवरण; डेल्टा F508 उत्परिवर्तन विरूद्ध विशेषत: कार्य करते (प्रकरणांपैकी 40-50%) टीप: पासून लुमाकाफ्टर एक मजबूत सीवायपी 3 ए प्रेरक आहे, यामुळे इतर गोष्टींबरोबरच, परिणामाच्या परिणामाकडे लक्ष वेधले जाते हार्मोनल गर्भ निरोधक (हार्मोनल संततिनियमन).
  • सीएफटीआर करेक्टरचे संयोजन लुमाकाफ्टर आणि सीएफटीआर पोटेंटीटर ivacaftor: साठी प्रथम कारक थेरपी सिस्टिक फायब्रोसिस होमोजिगस डेल्टा एफ 508 उत्परिवर्तन असलेल्या रूग्ण.
  • युरोपियन कमिशनने लुमाकाफ्टर / साठी विपणन अधिकृततेच्या विस्तारास मान्यता दिली आहे.ivacaftor 6 ते 11 वर्षे वयोगटातील सिस्टिक फायब्रोसिस असलेल्या मुलांमध्ये वापरासाठी ज्यांची F508del उत्परिवर्तन (जानेवारी 2018 पर्यंत) च्या दोन प्रती आहेत.
  • काफ्ट्रिओ (आयवाकाफ्टरचे संयोजन, tezacaftorआणि elexacaftor); संकेतः ज्या रूग्णांना सिस्टिक फायब्रोसिस एक किंवा दोन्ही पालकांकडून मिळालेल्या F508del उत्परिवर्तनामुळे होतो. हे उत्परिवर्तन त्यांना केवळ एका पालकांकडूनच प्राप्त झाले असल्यास, त्यांचे दुसरे उत्परिवर्तन असले पाहिजे जे दुसर्‍या पालकांकडून “किमान कार्ये उत्परिवर्तन” असे म्हणतात. ही परिस्थिती जर्मनीमधील सर्व सिस्टिक फायब्रोसिस रूग्णांपैकी अंदाजे 60% लोकांना लागू आहे (21 ऑगस्ट 2020 रोजी युरोपियन मेडिसीन एजन्सीने (ईएमए) मंजूर केली). 403 सिस्टिक फायब्रोसिस (सीएफ) रूग्णांच्या फेज III च्या अभ्यासाचे निकाल पहा जे Phe508del उत्परिवर्तनासाठी विषमपंथी आणि भिन्न बदल करणारे रुग्ण होते: elexacaftor-tezacaftor-पिया 508del मिनिमम फंक्शन जीनोटाइप असलेल्या ज्यात पूर्वीचे सीएफटीआर मॉड्यूलेटर रेजिमेन्स कुचकामी नव्हते अशा सीएफ रूग्णांमध्ये -वावाकाफ्टर प्रभावी होते.
• एजंट्स विशिष्ट संकेत अवलंबून गुंतागुंत मध्ये (खाली पहा).
• “पुढील थेरपी” अंतर्गत देखील पहा.

पुढील नोट्स

• मायकोबॅक्टीरियम cessब्ससस (ypटिपिकल नॉनट्यूबरक्युलस मायकोबॅक्टेरिया) च्या मल्टीड्रॅग-रेझिस्टंट व्हेरिएंटची जीन्स सिस्टिक फायब्रोसिस रूग्णांच्या उपचारांमध्ये वाढत्या गुंतागुंत करत आहेत.
• सिस्टिक फायब्रोसिसची एक 15 वर्षीय महिला रूग्ण, बॅक्टेरियोफेजच्या थेरपीबद्दल धन्यवाद मायकोबॅक्टीरियम sessबॅसस या गंभीर संसर्गापासून वाचली, त्यापैकी काही अनुवांशिकरित्या सुधारित केले गेले. टीप: बॅक्टेरियोफेज (एकेरी फेज, प्राचीन ग्रीक b; बॅकटेरियन “रॉड” आणि φαγεῖν phageín “to to”) - थोडक्यात फेजेस म्हणून ओळखले जातात - चे विविध गट आहेत व्हायरस त्या मध्ये खास जीवाणू आणि आर्केआ यजमान पेशी म्हणून. पारंपारिक प्रतिसाद न देणा bac्या बॅक्टेरियातील संसर्गाच्या उपचारांसाठी टप्प्याटप्प्याने उपचारात्मक पद्धतीने उपयोग केला जाऊ शकतो प्रतिजैविक.

सक्रिय घटक (मुख्य संकेत)

इनहेलेशन

गुंतागुंत झाल्यास