अलिरोकुमब: प्रभाव, उपयोग आणि जोखीम

अलिरोकुमब साठी प्रायोगिक औषध आहे हायपरकोलेस्ट्रॉलिया. हे मोनोक्लोनलपैकी एक आहे प्रतिपिंडे. अलिरोकुमब मे २०१३ मध्ये ऑस्ट्रियन शास्त्रज्ञ मॅनफ्रेड शुबर्ट-झिलावेझ यांनी "फार्मकॉन मेरान" येथे सादर केले होते.

अलिरोकुमॅब म्हणजे काय?

अलिरोकुमब साठी प्रायोगिक औषध आहे हायपरकोलेस्ट्रॉलिया. अलीरोकुमब मानवी एन्झाइम प्रोप्रोटीन कन्व्हर्टेज सबटिलिसिन/केक्सिन प्रकार 9 – PCSK9 चे अवरोधक (इनहिबिटर) म्हणून कार्य करते. च्या नियमनमध्ये हे समाविष्ट आहे कोलेस्टेरॉल चयापचय रेजेनेरॉन फार्मास्युटिकल्स या कंपनीने अलिरोकुमॅब विकसित केले आहे. Sanofi सह एकत्रितपणे, गंभीर आणि कौटुंबिक उपचारांसाठी फेज III अभ्यास (ODYSSEY) मध्ये त्याच्या संभाव्य वापराचे विश्लेषण केले आहे. हायपरकोलेस्ट्रॉलिया. चार फेज III चाचण्यांमध्ये, अ‍ॅलिरोकुमॅबने हानीकारक लक्षणीयरीत्या कमी केल्याचे दिसून आले LDL कोलेस्टेरॉल वेगवेगळ्या रुग्णांच्या गटांमध्ये पातळी. याव्यतिरिक्त, प्राप्त डेटा सूचित करतो की PCSK9 अवरोधक देखील हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी दुर्बलतेच्या उपचारांसाठी योग्य आहे. अभ्यासात, अ‍ॅलिरोकुमॅबला या उद्देशासाठी चांगले सहन केले जात असल्याचे आणि त्याचे काही दुष्परिणाम दर्शविले गेले.

फार्माकोलॉजिक प्रभाव

एंझाइम PCSK9 नियंत्रित करते LDL कोलेस्टेरॉल पातळी असे केल्याने, ते पुन्हा वापरण्यास प्रतिबंध करते LDL रिसेप्टर्स PCSK9 ला बांधलेले LDL रिसेप्टर्स खराब झाले आहेत. म्हणून, ते तेथे स्थित LDL कोलेस्टेरॉल पुन्हा शोषण्यासाठी हेपॅटोसाइट्सच्या पेशींच्या पृष्ठभागावर पुन्हा सामील होत नाहीत. याउलट, PCSK9 प्रतिबंध एलडीएल रिसेप्टर्सच्या पुनर्वापरास प्रोत्साहन देते. त्यानंतर ते त्यांच्या कोलेस्टेरॉल-बाइंडिंग क्षमतेद्वारे एलडीएल कोलेस्टेरॉल आणखी कमी करू शकतात. हे एलडीएल रिसेप्टर्स, जे आता अधिक उपलब्ध आहेत, ते हानिकारक एलडीएल कोलेस्ट्रॉल घेतात. रक्त, जेणेकरून LDL कोलेस्टेरॉलची पातळी पडणे अ‍ॅलिरोकुमॅब हे दर 14 दिवसांनी त्वचेखालील इंजेक्शन द्यावे लागते. सक्रिय घटकाचे मुख्य अतिरिक्त प्रभाव आहेत स्टॅटिन. नाविन्यपूर्ण औषधाची वैद्यकीयदृष्ट्या वेगवेगळ्या रुग्णांच्या लोकसंख्येवर तसेच परिवर्तनीय नक्षत्रांमध्ये मोठ्या प्रमाणावर यशस्वी चाचणी केली गेली आहे. अभ्यासातील 720 रुग्णांवर उपचार करण्यात आले स्टॅटिन जसे अटोरव्हास्टाटिन आणि रसूवास्टाटिन. अभ्यासातील ९० टक्के सहभागींना कोरोनरी होते धमनी रोग (CAD), आणि अंदाजे 30% मध्ये प्रकार 2 होता मधुमेह मेल्तिस सहभागींचे यादृच्छिक 2:1 वाटप त्यांना अॅलिरोकुमॅब किंवा ezetimibe. सध्या (फेब्रुवारी 2015), 104 आठवड्यांचा अभ्यास अजूनही चालू आहे. अ‍ॅलिरोकुमॅबचे श्रेष्ठत्व दाखविण्याचे उद्दिष्ट आधीच साध्य झाले आहे. औषधाने बेसलाइन एलडीएल पातळी 50.6 आठवड्यांनंतर सरासरी 24% पर्यंत कमी केली, तर तुलना गट ezetimibe केवळ 21% ची घट झाली. सुरक्षा प्रोफाइलच्या दृष्टीने, दोन्ही लिपिड-कमी करणारे एजंट बरोबरीवर होते.

वैद्यकीय अनुप्रयोग आणि वापर

Alirocumab मध्ये नवीन मानके सेट करते उपचार एलिव्हेटेड एलडीएल कमी करण्यासाठी कोलेस्टेरॉलची पातळी. विशिष्ट जोखीम mt LDL हायपरकोलेस्टेरोलेमिया आणि उच्च हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी जोखीम असलेल्या रुग्णांनी निश्चितपणे 100 mg/dL किंवा < 2.6 mmol/L पेक्षा कमी लक्ष्य मूल्य साध्य करण्याचा प्रयत्न केला पाहिजे. अति-उच्च धोका असलेल्या रुग्णांना 70 mg/dL किंवा < 1.8 mmol/L खाली जाण्याचा सल्ला दिला जातो. विशेषतः, कौटुंबिक हायपरकोलेस्टेरोलेमिया असलेल्या रुग्णांना हे लक्ष्य साध्य करणे खूप कठीण किंवा अशक्य वाटते. या संदर्भात, उच्च LDL कोलेस्ट्रॉल पातळी थेट हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी जोखीम घटक मानली जाते. तथापि, उच्च-जोखीम असलेल्या रुग्णांची LDL कोलेस्टेरॉलची पातळी सरासरी 127 mg/dL असते. आतापर्यंत, हायपरकोलेस्टेरोलेमियावर उपचार केले जात होते स्टॅटिन. अशा प्रकारे, स्टॅटिन दुप्पट झाल्यापासून संभाव्य फायदेशीर प्रभाव सुरुवातीपासूनच मर्यादित होता डोस अनेकदा फक्त एक लहान लिपिड घट उत्पन्न होते. अनपेक्षित साइड इफेक्ट्स, प्रामुख्याने स्नायूंवर, वाढवण्याचे पर्याय देखील मर्यादित करतात डोस. अॅलिरोकुमॅब हे उपचारातील अंतर भरून काढते जे स्टॅटिन असताना उघडते उपचार नाटकीयरित्या एलडीएल कमी करण्यात अयशस्वी कोलेस्टेरॉलची पातळी हायपरकोलेस्टेरोलेमिया असलेल्या उच्च-जोखीम असलेल्या रुग्णांमध्ये आणि अनुवांशिक हायपरकोलेस्टेरोलेमिया असलेल्या रुग्णांमध्ये. जेव्हा एलडीएल कोलेस्ट्रॉल पेशींद्वारे पुरेशा प्रमाणात शोषले जात नाही तेव्हा काही लोकांमध्ये उत्परिवर्तन हे कारण असू शकते. रक्त. या प्रकरणात स्टॅटिनचा अपुरा प्रभाव आहे - अलिरोकुमॅबच्या विरूद्ध.

जोखीम आणि दुष्परिणाम

अलीरोकुमॅब हे नवीन औषध सध्या प्रायोगिक टप्प्यावर आहे. ते स्टॅटिन्सला जोडणारे म्हणून देखील यशस्वीरित्या प्रशासित केले जाऊ शकते. अलिरोकुमाब अभ्यासात चांगले सहन केले जात आहे. अ‍ॅलिरोकुमॅबच्या उपचारांवरील पुढील संशोधन परिणामांची प्रतीक्षा आहे. सध्या (फेब्रुवारी 2015), मोठ्या प्रमाणात भरतीचा टप्पा सुरू आहे, ज्याचे निकाल 2018 मध्ये अपेक्षित आहेत.