हिमोफिलिया: ड्रग थेरपी

उपचारात्मक लक्ष्य

रक्तस्राव किंवा sequelae प्रतिबंध.

थेरपी शिफारसी

प्रतिस्थापन थेरपी किंवा थेरपीचे खालील प्रकार वेगळे केले जातात:

  • मागणीनुसार (= आवश्यकतेनुसार थेरपी; "मागणीनुसार प्रतिस्थापन"):
    • प्रतिस्थापन नेहमी लक्षणविज्ञानावर आधारित असते.
    • धोक्याच्या रक्तस्त्रावाच्या प्रकरणांमध्ये अनेकदा अनेक डोस आवश्यक असतात.
  • रक्तस्त्राव प्रतिबंध सतत थेरपी:
    • गंभीर मुले हिमोफिलिया; एका रक्तस्रावानंतर दीक्षा.
    • अपरिवर्तनीय नुकसान होण्याच्या जोखमीवर वारंवार (आवर्ती) संयुक्त रक्तस्त्राव असलेले प्रौढ; शारीरिक / मानसिक ताण; पुनर्वसन उपाय; पोस्टऑपरेटिव्ह उपचार प्रक्रिया
  • रक्तस्त्राव प्रतिबंध तीव्र थेरपी
    • मोठ्या शस्त्रक्रियेपूर्वी, घटक क्रियाकलाप 100% पर्यंत वाढवावा.
    • लहान ऑपरेशन्सपूर्वी, घटक 50% पर्यंत वाढवणे पुरेसे आहे
  • प्रतिबंधात्मक हिमोफिलियाची थेरपी:
    • रक्तस्राव च्या लक्षणात्मक थेरपी
    • कारण: निर्मूलन इम्युनोटोलरन्स (इम्युनोटोलरन्स इंडक्शन) द्वारे प्रतिबंधक संस्थांचे.

प्रतिस्थापनानंतर एक तासानंतर, घटक क्रियाकलापांचे मोजमाप केले पाहिजे. 100% क्रियाकलाप (किंवा 1 IU) ही क्रिया सामान्य प्लाझ्माच्या एक मिलीलीटरमध्ये असते.

ओतणे कालावधी

  • आरंभिक डोस - 3-4 IU/kg bw/तास.
  • देखभाल डोस - 1.5-3 IU/kg bw/तास

सतत ओतणे शकते आघाडी एकूण कमी करण्यासाठी डोस, परंतु अवरोधकांच्या निर्मितीसाठी देखील.

मूलभूत सूचना

  • मुलांना सहसा जास्त डोस आवश्यक असतो
  • जखमेच्या क्षेत्राचा आकार डोस पातळी निर्धारित करतो, तसेच जखमेच्या उपचारांची प्रगती देखील करते
  • खबरदारी. एसिटिसालिसिलिक acidसिड (एएसए) सह रूग्णांमध्ये contraindated आहे हिमोफिलिया.
  • “पुढील” अंतर्गत देखील पहा उपचार. "

एकाग्रतेच्या घटकांचे संभाव्य दुष्परिणाम:

  • ऍलर्जीचा प्रतिक्रियां
  • क्वचितच, थ्रोम्बोइम्बोलिक साइड इफेक्ट्स (बहुधा स्थानिक)
  • संसर्गाचा धोका (va हिपॅटायटीस A, B, C, HIV) जवळजवळ वगळलेले.

पुढील नोट्स

  • युरोपियन कमिशनने AFSTYLA (ज्याला rVIII-SingleChain असेही म्हणतात) मंजूर केले आहे, हा एक रीकॉम्बिनंट सिंगल-चेन फॅक्टर VIII आहे, ज्यामध्ये रक्तस्त्राव उपचार आणि प्रतिबंधक आहे. हिमोफिलिया A.
  • अनेक वर्षांच्या प्रतिस्थापनानंतर उपचार घटक VIII सह, हिमोफिलिया ए असलेल्या सुमारे 30% रुग्णांना तटस्थता विकसित होते प्रतिपिंडे. या रूग्णांना बायस्पेसिफिक ऍन्टीबॉडीद्वारे रक्तस्त्राव होण्यापासून संरक्षित केले जाऊ शकते emicizumab, जे गहाळ कोग्युलेशन फॅक्टर VIII चे कार्य कोग्युलेशन फॅक्टर IX आणि X बंधनकारक करून बदलते. प्रतिपिंड रक्तस्त्राव रोखण्यासाठी प्रभावी असल्याचे आढळले. ही फेज III चाचणी होती.
    • एमिझिझूम 1 एप्रिल 2018 रोजी जर्मन औषध बाजारात उपलब्ध झाले.
    • HAVEN 3 अभ्यास:एमिझिझूम गंभीर हिमोफिलिया ए असलेल्या 12 वर्षे आणि त्याहून अधिक वयाच्या रूग्णांमध्ये मानक घटक VIII प्रोफेलॅक्सिसच्या तुलनेत लक्षणीयरीत्या ऑप्टिमाइझ केलेले रक्तस्त्राव नियंत्रण घटक VIII विरुद्ध अवरोधक नसलेले. डोसिंग: त्वचेखालील इंजेक्शनद्वारे एमिसिझुमॅब (1.5 मिग्रॅ प्रति किलोग्राम वजन) सह साप्ताहिक प्रतिबंध.
  • प्रथमच, जीन उपचार विस्तारित कालावधीसाठी (फेज I/II अभ्यास) प्रभावी असल्याचे दर्शविले गेले आहे. हे कायमस्वरूपी उच्च FIX क्रियाकलाप सरासरी 30 टक्क्यांहून अधिक प्राप्त झाले, जेणेकरून उत्स्फूर्त रक्तस्त्राव होऊ नये.
    • एडिनोव्हायरस वापरून एकच उपचार जे F8 ची योग्य आवृत्ती जमा करते जीन in यकृत पेशींनी रुग्णांना तीन वर्षांच्या कालावधीत गंभीर रक्तस्त्राव होण्यापासून रोखले; रोगप्रतिबंधक घटक-8 infusions मोठ्या प्रमाणावर टाळले होते; प्रतिपिंड निर्मिती आजपर्यंत दिसून आलेली नाही; आणि यकृताचे कोणतेही गंभीर नुकसान झाले नाही.