उपचारात्मक लक्ष्य
रक्तस्राव किंवा sequelae प्रतिबंध.
थेरपी शिफारसी
प्रतिस्थापन थेरपी किंवा थेरपीचे खालील प्रकार वेगळे केले जातात:
- मागणीनुसार (= आवश्यकतेनुसार थेरपी; "मागणीनुसार प्रतिस्थापन"):
- प्रतिस्थापन नेहमी लक्षणविज्ञानावर आधारित असते.
- धोक्याच्या रक्तस्त्रावाच्या प्रकरणांमध्ये अनेकदा अनेक डोस आवश्यक असतात.
- रक्तस्त्राव प्रतिबंध सतत थेरपी:
- गंभीर मुले हिमोफिलिया; एका रक्तस्रावानंतर दीक्षा.
- अपरिवर्तनीय नुकसान होण्याच्या जोखमीवर वारंवार (आवर्ती) संयुक्त रक्तस्त्राव असलेले प्रौढ; शारीरिक / मानसिक ताण; पुनर्वसन उपाय; पोस्टऑपरेटिव्ह उपचार प्रक्रिया
- रक्तस्त्राव प्रतिबंध तीव्र थेरपी
- मोठ्या शस्त्रक्रियेपूर्वी, घटक क्रियाकलाप 100% पर्यंत वाढवावा.
- लहान ऑपरेशन्सपूर्वी, घटक 50% पर्यंत वाढवणे पुरेसे आहे
- प्रतिबंधात्मक हिमोफिलियाची थेरपी:
- रक्तस्राव च्या लक्षणात्मक थेरपी
- कारण: निर्मूलन इम्युनोटोलरन्स (इम्युनोटोलरन्स इंडक्शन) द्वारे प्रतिबंधक संस्थांचे.
प्रतिस्थापनानंतर एक तासानंतर, घटक क्रियाकलापांचे मोजमाप केले पाहिजे. 100% क्रियाकलाप (किंवा 1 IU) ही क्रिया सामान्य प्लाझ्माच्या एक मिलीलीटरमध्ये असते.
ओतणे कालावधी
सतत ओतणे शकते आघाडी एकूण कमी करण्यासाठी डोस, परंतु अवरोधकांच्या निर्मितीसाठी देखील.
मूलभूत सूचना
- मुलांना सहसा जास्त डोस आवश्यक असतो
- जखमेच्या क्षेत्राचा आकार डोस पातळी निर्धारित करतो, तसेच जखमेच्या उपचारांची प्रगती देखील करते
- खबरदारी. एसिटिसालिसिलिक acidसिड (एएसए) सह रूग्णांमध्ये contraindated आहे हिमोफिलिया.
- “पुढील” अंतर्गत देखील पहा उपचार. "
एकाग्रतेच्या घटकांचे संभाव्य दुष्परिणाम:
- ऍलर्जीचा प्रतिक्रियां
- क्वचितच, थ्रोम्बोइम्बोलिक साइड इफेक्ट्स (बहुधा स्थानिक)
- संसर्गाचा धोका (va हिपॅटायटीस A, B, C, HIV) जवळजवळ वगळलेले.
पुढील नोट्स
- युरोपियन कमिशनने AFSTYLA (ज्याला rVIII-SingleChain असेही म्हणतात) मंजूर केले आहे, हा एक रीकॉम्बिनंट सिंगल-चेन फॅक्टर VIII आहे, ज्यामध्ये रक्तस्त्राव उपचार आणि प्रतिबंधक आहे. हिमोफिलिया A.
- अनेक वर्षांच्या प्रतिस्थापनानंतर उपचार घटक VIII सह, हिमोफिलिया ए असलेल्या सुमारे 30% रुग्णांना तटस्थता विकसित होते प्रतिपिंडे. या रूग्णांना बायस्पेसिफिक ऍन्टीबॉडीद्वारे रक्तस्त्राव होण्यापासून संरक्षित केले जाऊ शकते emicizumab, जे गहाळ कोग्युलेशन फॅक्टर VIII चे कार्य कोग्युलेशन फॅक्टर IX आणि X बंधनकारक करून बदलते. प्रतिपिंड रक्तस्त्राव रोखण्यासाठी प्रभावी असल्याचे आढळले. ही फेज III चाचणी होती.
- एमिझिझूम 1 एप्रिल 2018 रोजी जर्मन औषध बाजारात उपलब्ध झाले.
- HAVEN 3 अभ्यास:एमिझिझूम गंभीर हिमोफिलिया ए असलेल्या 12 वर्षे आणि त्याहून अधिक वयाच्या रूग्णांमध्ये मानक घटक VIII प्रोफेलॅक्सिसच्या तुलनेत लक्षणीयरीत्या ऑप्टिमाइझ केलेले रक्तस्त्राव नियंत्रण घटक VIII विरुद्ध अवरोधक नसलेले. डोसिंग: त्वचेखालील इंजेक्शनद्वारे एमिसिझुमॅब (1.5 मिग्रॅ प्रति किलोग्राम वजन) सह साप्ताहिक प्रतिबंध.
- प्रथमच, जीन उपचार विस्तारित कालावधीसाठी (फेज I/II अभ्यास) प्रभावी असल्याचे दर्शविले गेले आहे. हे कायमस्वरूपी उच्च FIX क्रियाकलाप सरासरी 30 टक्क्यांहून अधिक प्राप्त झाले, जेणेकरून उत्स्फूर्त रक्तस्त्राव होऊ नये.
- एडिनोव्हायरस वापरून एकच उपचार जे F8 ची योग्य आवृत्ती जमा करते जीन in यकृत पेशींनी रुग्णांना तीन वर्षांच्या कालावधीत गंभीर रक्तस्त्राव होण्यापासून रोखले; रोगप्रतिबंधक घटक-8 infusions मोठ्या प्रमाणावर टाळले होते; प्रतिपिंड निर्मिती आजपर्यंत दिसून आलेली नाही; आणि यकृताचे कोणतेही गंभीर नुकसान झाले नाही.