मायलोडीस्प्लास्टिक सिंड्रोम: ड्रग थेरपी

उपचारात्मक लक्ष्ये

• लक्षण आराम
• जीवनाच्या गुणवत्तेचे संरक्षण आणि सुधारणा
• जगण्याची वेळ वाढवणे

थेरपी शिफारसी

उपचार कमी जोखमीचे मायलोडीस्प्लास्टिक सिंड्रोम.

कमी-दर्जाच्या सायटोपेनियाच्या उपस्थितीत (पेशींची संख्या कमी होणे) आणि वय आणि कॉमोरबिडिटीज (समस्याचे रोग) यावर अवलंबून, या रूग्णांमध्ये सुरुवातीला निरीक्षण करणे किंवा प्रतीक्षा करणे (“पाहा आणि प्रतीक्षा”) करणे पुरेसे आहे. सहसा, एक सिद्ध अशक्तपणा सुरू करण्यासाठी ट्रिगर आहे उपचार.

• सहाय्यक थेरपी
  • रक्तसंक्रमण (एरिथ्रोसाइट्स, प्लेटलेट्स) लक्षणाभिमुख – “पुढील थेरपी” पहा
  • संसर्गासाठी: लवकर प्रशासन ब्रॉड-स्पेक्ट्रमचा प्रतिजैविक (प्रतिबंधक प्रशासन शिफारस केलेली नाही).
  • गुहा: स्टिरॉइड्स देऊ नका आणि शक्यतो नॉन-स्टिरॉइडल अँटी-इंफ्लेमेटरी ड्रग्स (NSAIDs) देऊ नका!
• वाढीच्या घटकांचा वापर - एरिथ्रोपोएटीन उपचार (EPO उपचार).
  • चुकीचे दिशानिर्देशित हेमॅटोपोईसिस दुरुस्त करण्यासाठी (रक्त निर्मिती).
  • संकेत:
    • 5q विसंगती (del(5q)) आणि/किंवा.
    • SEPO < 500 mU/mL आणि/किंवा
    • < 2 ECs (लाल रक्त सेल एकाग्रता) दरमहा.
  • याचा वापर: rHuEpo (पुनः संयोजक मानव एरिथ्रोपोएटीन) (40-60,000 U/wk. sc) किंवा darbepoetin (500 µg दर 2-3 आठवड्यांनी).
  • न्यूट्रोपेनिक फेब्रिल एपिसोड्समध्ये (फेब्रिल एपिसोड्स मध्ये घट झाल्याशी संबंधित न्यूट्रोफिल ग्रॅन्युलोसाइट्स/पांढऱ्याशी संबंधित रक्त रक्तातील पेशी गट): ग्रॅन्युलोसाइट कॉलनी-उत्तेजक घटक (G-CSF).
  • In थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (च्या संख्येत घट प्लेटलेट्स / प्लेटलेट्स): थ्रोम्बोपोएटिन रिसेप्टर ऍगोनिस्ट रोमीप्लोस्टिम आणि एल्ट्रोम्बोपॅग.
• इम्युनोमोड्युलेटरी थेरपी
  • संकेत:
    • "कमी" किंवा "मध्यम" जोखीम गटातील MDS रुग्ण आणि 5q विकृती (del(5q)); आणि
    • SEPO ≥ 500 mU/mL आणि
    • < 2 ECs (लाल रक्तपेशी एकाग्रता) प्रति महिना.
  • चा उपयोग: लेनिलिडाइड (रेड हँड लेटर: व्हायरल इन्फेक्शनच्या पुन: सक्रियतेवर नवीन महत्वाची टीप).
  • आवश्यक रक्तसंक्रमणाची वारंवारता कमी केली जाऊ शकते. असेही होऊ शकते की पुढील रक्तसंक्रमणाची गरज नाही.
  • इतर उपचारात्मक उपाय या रुग्णांसाठी अपुरे प्रभावी किंवा अयोग्य असल्याचे आढळून आले आहे.
• इम्युनोसप्रेसिव थेरपी
  • संकेत:
    • वय <60 वर्षे
    • अस्थिमज्जा <5 मध्ये स्फोट
    • सामान्य सायटोजेनेटिक्स
    • रक्तसंक्रमण-आश्रित
  • याचा वापर: अँटिथिमोसाइट ग्लोब्युलिन (ATG) किंवा CsA.

उच्च जोखमीची थेरपी मायलोडीस्प्लास्टिक सिंड्रोम.

• केमोथेरपी - योग्य स्टेम सेल दाता उपलब्ध नसल्यास.
  • स्फोटांचा अतिरेक कमी करण्यासाठी (तरुण, अद्याप शेवटी भिन्न पेशी नाहीत).
  • संकेत:
    • जे रुग्ण पात्र नाहीत स्टेम सेल प्रत्यारोपण (मध्यवर्ती जोखीम II किंवा उच्च जोखमीवर).
    • allogeneic एक पूल म्हणून स्टेम सेल प्रत्यारोपण.
  • याचा वापर: 5-अजासिटायडिन (डोजिंग सूचना: जोपर्यंत 5-azacitidine प्रभावी आहे आणि कोणतीही गंभीर विषाक्तता (विषाक्तता) होत नाही तोपर्यंत).
  • एकूण जगण्याच्या दरात लक्षणीय वाढ!
• इंटेन्सिव पॉलीकेमोथेरपी (एएमएल इंडक्शन प्रोटोकॉल) – उच्च-जोखीम असलेल्या एमडीएस रुग्णांसाठी स्थापित उपचार पर्याय नाही!
  • संकेत:
    • जोखीम-लाभ गुणोत्तर लक्षात घेऊन उच्च-जोखीम असलेले रुग्ण <70 वर्षे वयाच्या कॉमोरबिडीटीशिवाय (सहज रोग).
  • अंदाजे 60% पूर्ण माफी

इतर सक्रिय घटक

• Luspatercept (कृतीची पद्धत: लिगँड ट्रॅप: आकर्षित करते आणि सापळे हार्मोन्स जे एरिथ्रोपोईसिस (ची निर्मिती आणि विकासाची प्रक्रिया) दाबतात एरिथ्रोसाइट्स/लाल रक्तपेशी)): तिसऱ्या टप्प्यातील अभ्यासात असे दिसून आले आहे की लुस्पेटरसेप्ट घेतलेल्या सुमारे 38% सहभागींना आवश्यक नसते रक्तसंक्रमण किमान 8 आठवडे (प्लेसबो गट: 13%); औषध घेणारे 28% रुग्ण 12 आठवड्यांपेक्षा जास्त काळ रक्तसंक्रमणमुक्त होते (प्लेसबो गट: 8%).