उत्पादने
मिगालास्टॅट व्यावसायिकरित्या कॅप्सूल स्वरूपात उपलब्ध आहे (गॅलाफोल्ड, अ‍ॅमिकस थेरपीटिक्स). २०१ 2016 मध्ये ईयू आणि बर्‍याच देशांमध्ये याला मंजुरी मिळाली. काही देशांमध्ये या औषधाला अनाथ औषधाचा दर्जा आहे.
रचना आणि गुणधर्म
मिगालास्टॅट (सी6H13नाही4, एमr = १ 163.2.२ ग्रॅम / मोल) किंवा १-डीऑक्सीगॅलॅक्टोनोजिरिमाइसिन एक इमिनोसुगर आणि टर्मिनलचे एनालॉग आहे गॅलेक्टोज ग्लोबोट्रियाओसिल्लेरामाईड चे.
परिणाम
फॅबरी रोग हा एक वारसा मिळालेला लाइसोसोमल स्टोरेज रोग आहे. याचा परिणाम म्हणजे ग्लायकोस्फिंगोलिपिड्सच्या चयापचय, विशेषत: ग्लोबोट्रियाओसिल्लेरामाईड (सीएल -3) च्या विटंबनास कारणीभूत लायझोसोमल एन्झाइम g-गॅलॅक्टोसिडेस एची कमतरता. या पदार्थांचे अपुरे चयापचय विविध अवयवांमध्ये पदच्युत होण्यास कारणीभूत ठरते, उदाहरणार्थ, एंडोथेलियल सेल्स, रेनल पेशी आणि न्यूरॉन्स. मिगालास्टॅट (एटीसी ए 16 एएक्स 14) एक फार्माकोलॉजिकल चैपरॉन आहे. हे mut-galactosidase A च्या वेगवेगळ्या उत्परिवर्तनांच्या प्रकारांना जोडते, जे प्रथिने आणि ट्रान्सपोर्ट (ट्रॅफिकिंग) लायसोसोम्समध्ये योग्य फोल्डिंगला प्रोत्साहन देते. हे एंजाइमची क्रिया अंशतः पुनर्संचयित करू शकते. असा अंदाज आहे की अंदाजे 30-50% रुग्णांमध्ये उत्परिवर्तन होते जे मायगलास्टेटद्वारे थेरपीला प्रतिसाद देते.
संकेत
फॅब्ररी रोगाच्या (g-galactosidase A कमतरता) एक प्रतिक्रियात्मक उत्परिवर्तन सह उपचारासाठी.
डोस
एसएमपीसीनुसार. कॅप्सूल दिवसाच्या त्याच वेळी प्रत्येक इतर दिवशी घेतले जाते. प्रशासन असणे आवश्यक आहे उपवासम्हणजेच जेवणानंतर दोन तास आधी किंवा दोन तास.
मतभेद
- अतिसंवेदनशीलता
संपूर्ण सावधगिरीसाठी, औषध लेबल पहा.
प्रतिकूल परिणाम
सर्वात सामान्य शक्य प्रतिकूल परिणाम समावेश डोकेदुखी.
