जीनोम संपादन
CRISPR-Cas9 प्रणालीसह, कोणत्याही जीवाच्या जीनोममध्ये - उदाहरणार्थ, जीवाणू, प्राणी, वनस्पती किंवा मानवाचे - लक्ष्यित आणि अचूक पद्धतीने बदल करणे शक्य झाले आहे. या संदर्भात, एक जीनोम संपादन आणि जीनोम शस्त्रक्रिया देखील बोलतो. या पद्धतीचे प्रथम वर्णन 2012 मध्ये करण्यात आले होते आणि सध्या जगभरात गहन संशोधन आणि वापर केला जात आहे (जिनेक एट अल., 2012). CRISPR-Cas9 प्रणाली अनुकूलीच्या संरक्षण यंत्रणेपासून विकसित केली गेली रोगप्रतिकार प्रणाली of जीवाणू. हे प्रोकेरियोट्सला अवांछित आणि संसर्गजन्य डीएनए काढून टाकण्यास सक्षम करते, उदाहरणार्थ, बॅक्टेरियोफेजेस किंवा प्लास्मिड्समधून.
- CRISPR चा अर्थ आहे. च्या जीनोममध्ये पुनरावृत्ती होणारे डीएनए अनुक्रम आहे जीवाणू.
- Cas9 चा अर्थ आहे.
हे कसे कार्य करते
CRISPR-Cas9 प्रणाली कशी कार्य करते? Cas9 प्रोटीन एक तथाकथित एंडोन्यूक्लीज आहे, म्हणजे एक एन्झाईम जो कापतो न्यूक्लिक idsसिडस् आणि, या प्रकरणात, DNA दुहेरी स्ट्रँड. Cas9 हे एका RNA ला बांधलेले असते ज्यामध्ये स्थिर भागाव्यतिरिक्त, विशिष्ट लक्ष्य DNA अनुक्रम ओळखणारा व्हेरिएबल भाग असतो. या RNA भागाला sgRNA (लहान मार्गदर्शक RNA) म्हणतात. sgRNA न्यूक्लिझद्वारे कापल्या जाणार्‍या डीएनएशी संवाद साधते. परिणामी डबल-स्ट्रँड ब्रेक सेलच्या स्वतःच्या दुरुस्ती यंत्रणेद्वारे पूर्ण केला जाऊ शकतो. यामुळे स्वारस्य असलेले उत्परिवर्तन होऊ शकते, उदाहरणार्थ, वनस्पती प्रजननामध्ये. आरएनए टेम्पलेटचा वापर नवीन जनुक विभाग घालण्यासाठी देखील केला जाऊ शकतो, उदाहरणार्थ सदोष जनुकाचे कार्य पुनर्संचयित करण्यासाठी. शेवटी, रोग निर्माण करणारी जीन्स निष्क्रिय करण्यासाठी देखील याचा वापर केला जाऊ शकतो. सीआरआयएसपीआर-कॅस प्रणाली सेलमध्ये प्रवेश करण्यासाठी, वितरण पद्धत देखील आवश्यक आहे. उदाहरणार्थ, या उद्देशासाठी व्हायरल वेक्टर, लिपोसोम किंवा भौतिक पद्धती वापरल्या जाऊ शकतात. प्रणाली इतर पद्धतींपेक्षा त्याच्या सापेक्ष साधेपणा, सार्वत्रिकता, गती आणि किंमतीमध्ये भिन्न आहे. CRISPR-Cas तत्त्वतः थेट मानवांवर किंवा रुग्णापासून काढलेल्या, सुधारित, प्रसारित आणि नंतर पुन्हा सादर केलेल्या पेशींवर लागू केले जाऊ शकते. याला एक्स विवो उपचार किंवा ऑटोलॉगस असे संबोधले जाते प्रत्यारोपण.
संकेत
CRISPR-Cas9 आज संशोधन आणि औषध उत्पादनात महत्त्वाची भूमिका बजावत आहे, पद्धतीचे वर्णन केल्यानंतर काही वर्षांनी. भविष्यात, अतिरिक्त जीन थेरपी औषधे विकसित केले जाईल. संभाव्य वैद्यकीय अनुप्रयोग खूप असंख्य आहेत. यामध्ये, उदाहरणार्थ, गंभीर अनुवांशिक रोग जसे डचेन स्नायू डिस्ट्रॉफी, सिस्टिक फायब्रोसिस, संसर्गजन्य रोग जसे की एचआयव्ही आणि हिपॅटायटीस, हिमोफिलिया आणि कर्करोग. CRISPR-Cas9 आणि तत्सम जीनोम संपादन पद्धती प्रथमच रोगांवर केवळ लक्षणात्मक उपचारच नव्हे तर अनुवांशिक माहितीच्या पातळीवर उपचार करण्याची शक्यता उघडत आहेत.
प्रतिकूल परिणाम आणि जोखीम
एक संभाव्य समस्या ही पद्धत निवडणे आहे. हे शक्य आहे की CRISPR मुळे जीनोममधील इतर अवांछित साइटवर अनुवांशिक बदल होऊ शकतात. याला "ऑफ-टार्गेट इफेक्ट्स" असे संबोधले जाते. हे धोकादायक असू शकतात आणि दुष्परिणाम होऊ शकतात. याव्यतिरिक्त, सिस्टमची कार्यक्षमता अद्याप वाढवणे आवश्यक आहे. मानवांमध्ये, सोमाटिक पेशी आणि स्टेम पेशींव्यतिरिक्त, जंतू पेशी देखील हाताळल्या जाऊ शकतात, ज्यामुळे बदललेल्या जनुकांचा वारसा मिळतो. उदाहरणार्थ, हे आधीच दर्शविले गेले आहे की CRISPR-Cas9 भ्रूणांवर लागू केले जाऊ शकते, ज्यामुळे "डिझाइनर बेबीज" ची भीती वाढते आणि मानवतेच्या भविष्यातील विकासासाठी संभाव्य दूरगामी परिणाम होऊ शकतात. बर्‍याच देशांमध्ये जर्मलाइन हस्तक्षेप अत्यंत विवादास्पद आणि निषिद्ध आहे.
