अँटीसेन्स प्रक्रिया

अँटीसेन्स प्रक्रियेत, अँटीसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स (लहान एकल-स्ट्रँडेड नॉनकोडिंग रिबोन्यूक्लीक .सिडस्) सेलमध्ये मुख्यतः लिपोसोम्सद्वारे प्रवेश केला जातो (वेसिकल्स बहुतेकदा असतात फॉस्फोलाइपिड्स). या प्रक्रियेत, mRNA अल्पावधीतच खराब होतो.

एक सेल न्यूक्लियस परिचय a जीन mRNA साठी व्हेक्टर (सुधारित प्लाझमिड (DNA रिंग) जिवाणूच्या सहाय्याने कोडींग करणे) हे सर्वात प्रभावी आहे – अँटिसेन्स RNA चे संश्लेषण अशा प्रकारे सतत घडते.

वास्तविक व्हायरल डीएनए अशा प्रकारे सुधारित केले गेले आहे की व्हायरल जनुकांची प्रतिकृती (डुप्लिकेशन) किंवा ट्रान्सक्रिप्शन (डीएनएचा टेम्पलेट म्हणून वापर करून आरएनएचे संश्लेषण) होत नाही.

तयार करून हायड्रोजन बंध, अँटिसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड पूरक (पूर्व)-mRNA ला बांधतात.

तीन परिस्थिती उद्भवू शकतात:

1. जोडलेले अँटिसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड हे रिबोन्यूक्लीज एच मध्यस्थ आहे. या प्रकरणात, (पूर्व)-mRNA कापला जातो (म्हणजे, ऱ्हास -> mRNA चे कार्य कमी होणे). mRNA चे प्रथिनांमध्ये भाषांतर अयशस्वी होते.
2. mRNA ला बंधनकारक केल्यानंतर, एक तथाकथित स्टेरीक अडथळा येतो. म्हणजे सेल्युलरची जोड प्रथिने - विशेषतः राइबोसोम्स - त्यामुळे आता शक्य नाही. त्यामुळे प्रथिनांचे भाषांतरही शक्य नाही.
3. स्प्लिसिंगवर प्रभाव (तथाकथित स्प्लिसिओसोमद्वारे बदल प्रक्रिया (एसएनआरएनए नावाच्या पाच वेगवेगळ्या नॉन-कोडिंग आरएनएचे बांधकाम, ज्यासाठी प्रथिने RNA प्रक्रियेचा भाग म्हणून (प्री)-mRNA ते mRNA) प्रत्येक बाबतीत बांधील आहेत. येथे, तथाकथित. पर्यायी स्प्लिसिंग मेकॅनिझम (उदा. इंट्रॉन स्प्लिस केलेले नाही किंवा एक्सॉनचे तुकडे केलेले नाहीत) बायपास केले जाऊ शकतात आणि एक्सॉन कापले जाऊ शकतात (= एक्सॉन स्किपिंग; एक्सॉन सामान्यतः mRNA मध्ये सोडले जातात). अँटिसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड प्रथिनांच्या कार्यासाठी आवश्यक असलेले एक्सॉन काढून टाकण्यास प्रतिबंध करते. इतर प्रकरणांमध्ये रास्टर शिफ्ट उत्परिवर्तन अंशतः दुरुस्त करण्यासाठी (हटवणे किंवा समाविष्ट करणे, जेणेकरुन तेव्हापासून डीएनएमध्ये मूलभूतपणे भिन्न बेस ट्रिपलेट्स असतील, जे लक्षणीय बदलतात. प्रथिनांची रचना), antisense RNA मुळे काही अन्यथा न जोडलेल्या RNA विभागांना देखील कापले जाऊ शकते. असे असूनही, अत्यंत काटेकोरपणे कापलेले प्रथिने काढून टाकण्याच्या जागेपासून mRNA च्या रीडिंग फ्रेमवर नॉन-पॅथॉलॉजिकल स्थितीत "रीसेट" केले गेले आहे.

उपचार

जर्मनीमध्ये 2017 पासून या प्रक्रियेचा वापर अस्तित्वात आहे उपचार of पाठीच्या पेशींचा शोष (SMA), splicing वर अभिनय.

युनायटेड स्टेट्समध्ये, प्रक्रिया ड्यूकेन-प्रकारच्या काही प्रकारांसाठी देखील वापरली जाते (स्प्लायिंग क्रियेसह) स्नायुंचा विकृती.

पूर्णतेसाठी, नवीन घालण्याची प्रक्रिया जीन चर्चा केली जाईल: व्हेक्टरच्या सहाय्याने, डीएनएमध्ये नसलेले जनुक पेशीच्या केंद्रकात आणले जाते. हे सहसा प्रथिनाचे कोड असते ज्यामध्ये जीन रुग्णामध्ये उत्परिवर्तन होते आणि "इच्छित" कार्य पूर्ण करू शकले नाही. 2019 मध्ये, या प्रक्रियेला युनायटेड स्टेट्समध्ये उपचारांसाठी मान्यता देण्यात आली पाठीच्या पेशींचा शोष.